一、行业定义
细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是一种是一种通过基因表达、沉默或体外改造手段，在蛋白质水平进行调控的疗法，为癌症、遗传病等疑难杂症提供突破性治疗方案。传统疗法多针对疾病症状，CGT则尝试从根本上修复致病机制。近年来，尽管面临技术、伦理与成本等限制，细胞与基因治疗仍凭借其精准医学的特点，引领医学领域变革。
进入中游阶段，CGT的核心环节是治疗产品的研发与制造。这一环节包括细胞治疗产品（如CAR-T细胞、干细胞）和基因治疗产品（如基因编辑药物）的开发。研究团队通过设计临床试验，验证这些疗法的安全性和有效性，同时优化生产工艺以实现标准化生产。例如，病毒载体的规模化生产、细胞的大规模培养与扩增，以及生产流程的自动化改进，均是当前中游企业的研发重点。中游企业通常拥有符合GMP标准的生产基地，以确保治疗产品在临床和商业化中符合药品监管要求。
下游环节则专注于产品的市场化与服务。医院和专业医疗机构在这一阶段承担重要角色，为患者提供细胞采集、治疗输注以及后续的健康监测。同时，CGT产品需要通过药品销售渠道覆盖更多医疗机构，并结合定制化治疗方案满足个体患者的需求。患者教育和医保支持也是下游环节的重要组成部分，通过向患者和医生普及CGT知识、推动医保体系覆盖以及设计按疗效支付的模式，可有效降低患者的经济负担。此外，下游还涉及药品审批和政策支持环节，与FDA、EMA等监管机构的沟通对于药物的注册和上市至关重要。
中国细胞与基因治疗在20世纪90年代已有临床研究，至2005年有两款针对实体瘤的CGT产品，但是之后几年热度消散，直到2010年后细胞治疗开始受到各大药企及研发机构的青睐。2016年，魏则西事件一度导致一些细胞免疫管线研发进展滞后，然而随着相关技术指导与监管体系的完善，CGT发展迅速，大量CGT产品进入临床试验，生物技术公司争相布局CGT产业，复星凯特的阿基仑赛注射液于2021年6月获得NMPA批准，成为中国首款上市的CAR-T产品。
睿兽分析整理近年来相关公司的融资情况，细胞与基因治疗融资事件数量从2019年的43起逐年增加，在2021年达到峰值79起，随后下降，到2023年上升至52起，又再度下降，2024年的数据截止目前仅为14起。融资金额与事件数量的波动大致一致，不同的是融资金额于2020年达到峰值。
二、相关企业
唯可生物
上海唯可生物科技有限公司成立于2021年3月，是符合国内监管需求开展整合病毒插入位点分析（ISA）的创新性企业，在基因治疗安全评价领域处于行业领先地位。公司主要致力于基因治疗插入突变风险评估、高精度crispr/cas 9定量脱靶分析、载体拷贝数（VCN）、载体质量控制、免疫组库分析和高效sgRNA筛选等方向的技术开发和服务，主营业务为基因治疗插入突变风险评估、高精度crispr/cas9定量脱靶分析、sgRNA筛选等。所依托的LTA-PCR和TES体系为全球第一个经过验证的ISA检测方法，已完成多项FDA及EMA过审基因治疗药物插入突变风险评估。
唯可生物专注载体整合位点（ISA）研究和安全性评价工作20余年，全球范围内参与超过80项基因治疗产品的非临床和临床研究，协助完成多款明星产品的上市申报工作，包括全球第一款基因治疗产品Glybera、全球第一款CAR-T产品Kymriah、中国首款FDA审批通过的CAR-T药物CARVYKTI等超过80%的FDA上市产品。唯可生物的核心技术体系LAM-PCR 、S-EPTS/LM PCR、TES，在细胞和基因治疗安评和生物育种等众多领域发挥巨大应用潜力。
珠海贝斯昂科科技有限责任公司成立于2021年4月，专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品，开发了有专利保护的，且在全球具备FTO(可自由实施，Fredom To Operate)的Accubase碱基编辑系统，可以实现体外和体内高效的基因编辑且零脱靶，此外还开发了高效的先导编辑技术ePE。
贝斯生物的创始团队成员早年从斯坦福大学医学院、贝勒医学院、MD Anderson癌症中心等生物医学科研机构博士毕业后，分别在基因编辑，NK细胞，免疫细胞研发和CMC，运营管理，临床和投融资等领域有20到30年的经验，成功负责过中美多个免疫细胞产品的IND和NDA。公司拥有一系列碱基编辑（base Editing）和先导编辑（Prime Editing）的专利技术，开发了近200个碱基编辑工具，可以满足大多数应用场景的需求。
上海愈方生物医药科技有限公司成立于2021年3月，是一家靶向端粒机制的基因治疗药物开发企业。基于团队过往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了国际领先的新一代端粒精准调控技术平台，专注于解决心力衰竭等未满足的临床需求。
目前心力衰竭一线临床用药方案以肾素-血管紧张素系统阻滞剂、β受体阻滞剂、醛固酮受体拮抗剂和SGLT-2抑制剂等为代表，主要通过调节神经内分泌系统来降低心脏功能代偿引起的全身性副作用，却无法阻止心衰的持续进展。端粒功能障碍是心衰进展的一个重要环节，最终导致线粒体生物发生减少和凋亡。愈方生物基于能量代谢调节的创新机制，开发的端粒保护蛋白可以阻断端粒损伤-线粒体功能障碍的恶性循环，从而促进心肌功能的恢复。
2024年11月，单次注射，基因编辑将致病蛋白一年持续降低90%！NEJM：“淀粉心”迎来新疗法
11月6日，吉利德（Gilead）旗下Kite公司与Arcellx宣布将在今年的美国血液学会（ASH）年会当中，公布其联合开发BCMA靶向CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的临床试验最新结果。目前公布的摘要结果显示，接受anito-cel治疗患者的总缓解率（ORR）高达100%，完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中观察到某些迟发性神经毒性的案例。
2024年8月，今年全球已有8款细胞及基因疗法获批，癌症患者有望实现临床治愈
8月，据人民日报健康客户端发布的一则报道中提及，2024年上半年全球已有8款细胞及基因疗法获批上市，从而引发大众关注。细胞和基因疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞和基因疗法临床试验被开启。
2024年7月，里程碑：体内制造CAR-T疗法首次进入人体临床试验
7月9日，Interius BioTherapeutics宣布，已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的人类研究伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，以进行其在研体内CAR-T疗法INT2104的临床1期试验，用以治疗B细胞恶性肿瘤。Interius计划在2024年第四季度开始试验，并有望在2025年第一季度实现关键里程碑。据悉，这项临床1期试验是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。
2024年6月，体内基因疗法可以重复给药？一项临床概念验证表示“可以”